50 năm tiến bộ trong điều trị bệnh nhân ung thư

Năm nay,  Viện Ung thư Quốc gia Hoa Kỳ (NCI) ,  Trung tâm Ung thư Xuất sắc của FDA  và cộng đồng ung thư rộng lớn hơn đang kỷ niệm 50 năm  Đạo luật Ung thư Quốc gia (NCA) năm 1971 .

• Theo Richard Pazdur, MD, Giám đốc, Trung tâm Ung bướu Xuất sắc (OCE) và Quyền Giám đốc, Văn phòng Bệnh ung thư (OOD), Đạo luật chưa từng có này đã làm tăng cam kết của quốc gia trong việc hỗ trợ nghiên cứu ung thư và phát triển thuốc. Đạo luật đã cấp các thẩm quyền mới cho NCI, dẫn đến các trung tâm ung thư do NCI hỗ trợ trên khắp đất nước và đưa các liệu pháp và thử nghiệm lâm sàng mới nhất đến gần hơn với nơi mọi người sinh sống. Nguồn vốn mới đã hỗ trợ nghiên cứu khoa học sáng tạo dẫn đến hiểu biết sâu sắc về sinh học ung thư và cuối cùng là thúc đẩy sự phát triển của các liệu pháp điều trị mà 50 năm trước đây thậm chí không thể tưởng tượng được.   
  Năm 1971 - chỉ có một số phương pháp điều trị ung thư được FDA chấp thuận. Chỉ một trong hai người được chẩn đoán mắc bệnh ung thư vào thời điểm đó sống sót ít nhất 5 năm.   Khi tôi bắt đầu sự nghiệp y tế của mình vào năm 1979, khoảng 35 loại thuốc có sẵn để điều trị ung thư — chủ yếu là các liệu pháp hóa học không hiệu quả lắm và thường mang nhiều rủi ro. 
  Trong những năm 1970 và 1980, những tiến bộ trong công nghệ hình ảnh y tế như siêu âm, chụp cắt lớp vi tính, chụp cộng hưởng từ và chụp cắt lớp phát xạ positron cho phép quan sát rõ ràng hơn bên trong cơ thể bệnh nhân để đạt được các phép đo chính xác về sự co lại của khối u. Những tiến bộ này giúp hiểu rõ hơn về hiệu quả của các liệu pháp — hoặc thiếu chúng.  
  Nhưng các nhà khoa học thậm chí còn đi sâu hơn, với nghiên cứu về bộ gen người và những thay đổi tế bào khối u có thể dẫn đến ung thư. Năm 1990, Viện Y tế Quốc gia (NIH) bắt đầu  Dự án Bộ gen người  và hoàn thành việc lập bản đồ bộ gen tham chiếu này vào năm 2003. Năm 1997, NCI bắt đầu  Dự án Giải phẫu bộ gen ung thư  để phát triển cơ sở dữ liệu trực tuyến về bộ gen bình thường, tiền ung thư và ung thư. .  
  Với những dự án lớn này, cùng với nghiên cứu khoa học cơ bản của các nhà điều tra trên toàn thế giới vào đầu những năm 2000, giờ đây chúng ta có thể xác định các đặc điểm phân tử của khối u bệnh nhân có thể được nhắm mục tiêu bằng các liệu pháp cụ thể. 2   Những tiến bộ trong công nghệ giải trình tự khối u đã cho phép chúng tôi nhìn vào bên trong cấu trúc gen của khối u bệnh nhân để xác định các đột biến và điều chỉnh phương pháp điều trị. Các loại ung thư ngày càng được xác định hẹp theo các phân nhóm phân tử, dẫn đến các liệu pháp “nhắm mục tiêu” nhằm vào những thay đổi di truyền cụ thể trong các khối u và ngăn chặn các con đường phân tử cho phép các khối u phát triển. Các liệu pháp nhắm mục tiêu đã cải thiện khả năng sống sót ở một số loại ung thư, bao gồm bệnh bạch cầu dòng tủy mãn tính, u lympho tế bào B, ung thư vú tiến triển dương tính với HER2 và ung thư phổi không phải tế bào nhỏ.  
  Bây giờ chúng ta đang ở trong thời đại của liệu pháp miễn dịch. Các liệu pháp này huấn luyện hệ thống miễn dịch để nhận biết và tấn công ung thư. Một số loại ung thư không đáp ứng với các liệu pháp khác đang được điều trị thành công bằng liệu pháp miễn dịch. Trong bốn năm qua, FDA đã phê duyệt các liệu pháp CAR-T thực sự được cá nhân hóa cho các loại bệnh bạch cầu và ung thư hạch. Các liệu pháp này được điều chỉnh cho phù hợp với từng bệnh nhân bằng cách loại bỏ tế bào T của bệnh nhân (một loại tế bào của hệ thống miễn dịch), thay đổi di truyền tế bào để nhận ra các kháng nguyên cụ thể, nuôi cấy tế bào trong phòng thí nghiệm và truyền chúng trở lại bệnh nhân để kích thích hệ thống miễn dịch. tấn công vào các tế bào ung thư.  
  Chỉ hơn 22 năm qua, kể từ khi tôi gia nhập FDA, cơ quan này đã phê duyệt hơn 150 thực thể phân tử mới để điều trị ung thư. Một phần nhờ những tiến bộ điều trị này, hiện nay ở Mỹ có hơn 14 triệu người sống sót sau ung thư và hơn 2/3 người được chẩn đoán mắc bệnh ung thư sẽ sống ít nhất 5 năm. 
  Không ai muốn quay ngược nửa thế kỷ trở lại thời kỳ của các liệu pháp hóa học không chọn lọc, tỷ lệ phản ứng thấp và độc tính cao. Các phương pháp điều trị ung thư đã trải qua một chặng đường rất dài trong 50 năm qua, nhưng tất nhiên công việc của chúng tôi vẫn tiếp tục. Tại FDA, chúng tôi mong muốn được hợp tác với bệnh nhân, ngành công nghiệp, các tổ chức liên bang và các bên liên quan khác để phát triển các loại thuốc và cuối cùng là cải thiện cuộc sống của những người mắc bệnh ung thư.  
  Theo FDA- Hoa Kỳ
• Bình luận bài viết