FDA phê duyệt loại thuốc đầu tiên để ngăn ngừa bệnh ghép so với vật chủ (aGVHD)

Ngày 15/12/2021, Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ đã phê duyệt Orencia (abatacept) để dự phòng (phòng ngừa) bệnh ghép cấp tính so với bệnh vật chủ (aGVHD), một tình trạng xảy ra khi tế bào gốc hoặc tủy xương của người hiến tấn công người nhận ghép, kết hợp với một số thuốc ức chế miễn dịch.

• Orencia có thể được sử dụng cho người lớn và bệnh nhi từ hai tuổi trở lên trải qua quá trình ghép tế bào gốc tạo máu (thường được gọi là ghép tủy xương hoặc ghép tế bào gốc) từ một người hiến tặng không liên quan. 
   
  Đây là loại thuốc đầu tiên của FDA cho phép phòng ngừa aGVHD và kết hợp bằng chứng thế giới thực (RWE) như một thành phần của việc xác định hiệu quả lâm sàng. RWE là bằng chứng lâm sàng liên quan đến việc sử dụng và các lợi ích tiềm ẩn hoặc rủi ro, của một sản phẩm y tế thu được từ việc phân tích dữ liệu thế giới thực - tức là dữ liệu liên quan đến tình trạng sức khỏe của bệnh nhân và / hoặc việc cung cấp dữ liệu chăm sóc sức khỏe được thu thập thường xuyên từ nhiều nguồn khác nhau , bao gồm cả dữ liệu đăng ký. FDA đang có những nỗ lực đáng kể trong việc kết hợp sử dụng RWE chất lượng cao để hỗ trợ việc ra quyết định theo quy định.
   
  Richard Pazdur, MD, Giám đốc Trung tâm Ung thư Xuất sắc của FDA và quyền Giám đốc Văn phòng Bệnh ung thư thuộc Trung tâm FDA cho biết: “Ghép cấp tính so với bệnh chủ có thể ảnh hưởng đến các bộ phận khác nhau của cơ thể và trở thành một biến chứng nghiêm trọng sau khi cấy ghép. để Đánh giá và Nghiên cứu Thuốc. “Bằng cách có khả năng ngăn ngừa căn bệnh này, nhiều bệnh nhân hơn có thể cấy ghép tủy xương hoặc tế bào gốc thành công với ít biến chứng hơn”.
   
  GVHD cấp tính là một biến chứng có khả năng gây tử vong có thể xảy ra sau khi cấy ghép tế bào gốc khi các tế bào miễn dịch của người hiến tặng (mảnh ghép) coi cơ thể người nhận (vật chủ) là vật lạ và các tế bào được hiến tặng tấn công cơ thể. Cơ hội phát triển aGVHD tăng lên khi người cho và người nhận không có quan hệ họ hàng với nhau hoặc không phải là một cặp hoàn hảo. 
   
  Tính an toàn và hiệu quả của Orencia kết hợp với liệu pháp ức chế miễn dịch ở bệnh nhân từ sáu tuổi trở lên được cấy ghép tế bào gốc từ một người hiến tặng không liên quan hoặc không phù hợp đã được đánh giá trong hai nghiên cứu riêng biệt. 
   
  Một nghiên cứu, GVHD-1, là một thử nghiệm mù đôi, có đối chứng với giả dược trên 186 bệnh nhân được cấy ghép tế bào gốc từ một người hiến tặng không liên quan phù hợp và nhận ngẫu nhiên Orencia hoặc giả dược kết hợp với thuốc ức chế miễn dịch. Nghiên cứu đo lường tỷ lệ sống sót không có aGVHD mức độ nặng (cấp độ III-IV), tỷ lệ sống sót toàn bộ và tỷ lệ sống sót không có aGVHD mức độ trung bình-nghiêm trọng (cấp độ II-IV) sáu tháng sau khi cấy ghép. Trong khi tỉ lệ sống sót do aGVHD nặng không được cải thiện đáng kể ở những bệnh nhân dùng Orencia (87%) so với những bệnh nhân dùng giả dược (75%), những bệnh nhân dùng Orencia có tỷ lệ sống sót tổng thể là 97% so với 84% ở những bệnh nhân được dùng giả dược. Đối với tỷ lệ sống sót không có aGVHD mức độ trung bình-nặng, bệnh nhân dùng Orencia đạt tỷ lệ 50% so với 32% ở bệnh nhân dùng giả dược.
  

  Bằng chứng bổ sung về hiệu quả được cung cấp bởi GVHD-2, một nghiên cứu lâm sàng dựa trên đăng ký được thực hiện bằng cách sử dụng dữ liệu thế giới thực từ Trung tâm Nghiên cứu Cấy ghép Tủy và Máu Quốc tế ở những bệnh nhân được cấy ghép tế bào gốc từ một người hiến tặng không liên quan không phù hợp. Nghiên cứu này đã phân tích kết quả của 54 bệnh nhân được điều trị bằng Orencia để ngăn ngừa aGVHD, kết hợp với thuốc ức chế miễn dịch tiêu chuẩn, so với 162 bệnh nhân được điều trị bằng thuốc ức chế miễn dịch tiêu chuẩn một mình. Nghiên cứu đo lường khả năng sống sót tổng thể trong sáu tháng sau khi cấy ghép. Những bệnh nhân dùng Orencia có tỷ lệ sống sót tổng thể là 98% so với 75% ở những bệnh nhân chỉ dùng thuốc ức chế miễn dịch tiêu chuẩn.

   

  Các tác dụng phụ phổ biến nhất của Orencia để ngăn ngừa aGVHD bao gồm thiếu máu, tăng huyết áp, tái kích hoạt cytomegalovirus (CMV) / nhiễm CMV, sốt, viêm phổi, chảy máu cam, giảm mức độ các tế bào bạch cầu cụ thể gọi là tế bào lympho CD4, tăng mức magiê trong máu và chấn thương thận cấp tính. Những bệnh nhân nhận được Orencia nên được theo dõi về khả năng tái hoạt động của vi rút Epstein-Barr theo các thực hành của cơ sở và nhận thuốc phòng ngừa nhiễm vi rút Epstein-Barr trước khi bắt đầu điều trị và trong sáu tháng sau khi cấy ghép. Bệnh nhân cũng nên được theo dõi về tình trạng nhiễm / tái hoạt CMV trong sáu tháng sau khi cấy ghép. 

   

  Orencia đã nhận được chỉ định Đột phá , Thuốc mồ côi và Đánh giá ưu tiên cho chỉ định này. Việc phát triển sản phẩm này được hỗ trợ một phần bởi Chương trình Tài trợ Sản phẩm Trẻ mồ côi của FDA, chương trình cung cấp các khoản tài trợ cho các nghiên cứu lâm sàng về tính an toàn và hiệu quả của sản phẩm để sử dụng trong các bệnh hoặc tình trạng hiếm gặp.   

   

  Orencia ban đầu được FDA chấp thuận vào năm 2005 để điều trị bệnh viêm khớp dạng thấp ở người lớn. Orencia cũng được chấp thuận để điều trị bệnh viêm khớp tự phát ở trẻ vị thành niên có nhiều tế bào và viêm khớp vảy nến ở người lớn.  

   

  FDA đã chấp thuận Orencia cho Bristol Myers Squibb. 

   

  Đánh giá này được thực hiện theo Dự án Orbis , một sáng kiến ​​của Trung tâm Xuất sắc về Ung thư của FDA. Dự án Orbis cung cấp một khuôn khổ để đệ trình và xem xét đồng thời các loại thuốc điều trị ung thư giữa các đối tác quốc tế. Đối với đánh giá này, FDA đã phối hợp với Bộ Y tế Canada, Swissmedic và MOH (Bộ Y tế của Israel). Việc xem xét ứng dụng đang diễn ra tại các cơ quan quản lý khác.
   
  
  
• Bình luận bài viết