FDA phê duyệt loại thuốc đầu tiên để cải thiện sự phát triển ở trẻ em mắc chứng lùn phổ biến nhất

Ngày nay, Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ đã phê duyệt phương pháp tiêm Voxzogo (vosoritide) để cải thiện sự tăng trưởng ở trẻ em từ 5 tuổi trở lên mắc chứng achondroplasia và biểu sinh mở (mảng tăng trưởng), có nghĩa là những trẻ này vẫn có tiềm năng phát triển. Achondroplasia là dạng bệnh lùn phổ biến nhất.

• Bà Theresa Kehoe, MD, Giám đốc Bộ phận Nội tiết Tổng quát tại Trung tâm FDA, cho biết: “Sự chấp thuận ngày hôm nay đáp ứng nhu cầu y tế chưa được đáp ứng cho hơn 10.000 trẻ em ở Hoa Kỳ và nhấn mạnh cam kết của FDA trong việc giúp cung cấp các liệu pháp điều trị mới cho các bệnh hiếm gặp. để Đánh giá và Nghiên cứu Thuốc. “Với hành động này, trẻ em có tầm vóc thấp do mắc chứng tăng sản bạch cầu có một lựa chọn điều trị nhằm vào nguyên nhân cơ bản của tầm vóc thấp bé của chúng.” 
  Achondroplasia là một tình trạng di truyền gây ra tầm vóc thấp và tăng trưởng không cân đối nghiêm trọng. Chiều cao trung bình của một người lớn mắc bệnh achondroplasia là khoảng 4 feet. Những người mắc chứng achondroplasia có một đột biến di truyền khiến một gen điều hòa tăng trưởng nhất định được gọi là thụ thể 3 của yếu tố tăng trưởng nguyên bào sợi hoạt động quá mức, ngăn cản sự phát triển bình thường của xương. Voxzogo hoạt động bằng cách liên kết với một thụ thể cụ thể gọi là thụ thể peptit natri lợi tiểu-B làm giảm hoạt động của gen điều hòa tăng trưởng và kích thích sự phát triển của xương. 
  Tính an toàn và hiệu quả của Voxzogo trong việc cải thiện tăng trưởng đã được đánh giá trong một nghiên cứu giai đoạn 3, mù đôi, có đối chứng với giả dược, kéo dài một năm ở những người tham gia từ 5 tuổi trở lên mắc chứng achondroplasia có biểu hiện hở. Trong nghiên cứu, 121 người tham gia được chỉ định ngẫu nhiên để tiêm Voxzogo dưới da hoặc giả dược. Các nhà nghiên cứu đã đo tốc độ tăng trưởng hàng năm của những người tham gia, hoặc tỷ lệ tăng trưởng chiều cao, vào cuối năm. Những người tham gia sử dụng Voxzogo cao hơn trung bình 1,57 cm so với những người dùng giả dược. 
  Các tác dụng phụ phổ biến nhất của Voxzogo bao gồm phản ứng tại chỗ tiêm, nôn mửa và giảm huyết áp. Nhãn của Voxzogo cũng liệt kê huyết áp giảm là một cảnh báo và đề phòng, có nghĩa là nó có thể là một tác dụng phụ nghiêm trọng.
  FDA đã phê duyệt Voxzogo theo lộ trình phê duyệt nhanh , cho phép phê duyệt sớm hơn các loại thuốc điều trị các tình trạng nghiêm trọng và đáp ứng nhu cầu y tế chưa được đáp ứng, dựa trên tiêu chí lâm sàng đại diện hoặc trung gian. Một điều kiện để được phê duyệt nhanh chóng này là một nghiên cứu sau khi tiếp thị sẽ đánh giá chiều cao cuối cùng của người trưởng thành. Ứng dụng này cũng nhận được chỉ định xem xét ưu tiên .
                                                                                                                                                          Theo thông tin từ FDA-Hoa Kỳ

• Bình luận bài viết